机遇：CFDA改革为新药研发铺平大道

　　从国家政策层面来看，中国要建设创新型国家，仅仅做仿制药是远远不够的，要有自己的创新药。从最近CFDA的改革来看，对创新药审评有很大的政策改变，速度也越来越快，也更加关注安全性和药效，这些对新药研发都是很好的促进作用。

　　从新药创新的机会来看，企业对新药研发有了新的认识。原来抢首仿，但国家对仿制药一致性评价要求越来越高，从平衡的角度来讲，相比仿制药，做创新药可能会有更多的市场机会。目前有一些成功的例子，如贝达的埃克替尼、深圳微芯的西达本胺，不仅是新药研发，在商业上也比较成功。之前，我们会认为新药很难达到商业上的成功，实际上新药销售还是不错的。随着商业保险的进入，新药需求变大，新药的市场会越来越好。

　　目前国内已有一批新药研发人才，特别是从海外归来、拥有丰富经验的人。他们创建了一些小型生物技术公司，主要做创新药，推动了国内新药研发，同时也带来了国内新药研发的一个高潮。

　　照例药物研发都需要企业自己来做，会比较难，但现在国内出现了药明康德这类的一体化新药研发CRO（医药研发合同外包服务机构）公司，很多工作可以交由CRO公司来做，或者与CRO公司合作来做新药研发。

　　综上所述，在中国做创新药研发，不论是化学药还是生物药，现在都是最好的机会，我们一定要把握这个机会。

　　新药研发是一项系统工程，从早期化合物筛选到化合物的优化，再到临床前开发，我们的经验还不够。我们需要的不仅是研发的人才，还需要项目管理的人才，能够把握项目的全过程，经验与人才的缺乏对我们来讲是很大的挑战。

　　策略：针对中国患者市场及特有疾病选题立项

　　中国做小分子创新药，最关键的是要选好题，针对中国患者市场及中国特有疾病，满足未满足的临床需求。企业要有所为有所不为，不要一味地去抢热门靶点，要根据企业治疗领域和各自特点来立项。

　　选题立项可能是国外药企没有重视的，比如肝癌、乙肝，这类疾病的治疗药物在中国的市场就非常大。再有，我们尽量不要挑选太多first in class ，挑选一些靶点得到确认的，比如临床三期、临床二期POC已经做完的项目，成功的几率会比较大。

　　在立项时要与医生密切交流，得到医生的指导与反馈：现在的SOC有什么缺点，病人的需求有多大，现在的药有什么缺点，据此找到项目里的优效策略；特别是做化合物不仅是做Me-too，要做Me-better，甚至做Best in class，优效的策略很重要。

　　一是科学的严谨性。我国目前的一些药物研发模型不是很完备，要强调科学的严谨性，把必须要做的实验落实好。

　　二是数据的可靠性。不仅研发数据要可靠，临床上各方面的数据也要可靠，才能在临床上呈现它的效果。

　　三是对于小分子创新药要关注活性、成药性，及其可开发性。目前有些企业可能对于可开发性的关注不足，对于一个新药，最终推向临床与上市，可开发性是非常重要的。

　　未来：新药研发模式已发生巨大变化

　　随着制药企业和研发服务机构在商业模式和合作模式的不断创新，与传统研发模式相比，新药研发模式已发生巨大变化。未来十年，中国的医药行业在新药研发与研发管理方面有两个发展方向：

　　一是内外研发模式的结合，内部的研发作为一部分，并与外部结合。外部是指企业和高校、企业和CRO的合作，这种模式变得越来越重要，目前很少有企业能够把研发从头做到尾，通过与高校、研究所、CRO的合作，在成本、时间等方面都有很大的节省与保证。

　　二是国内外药物研发的结合。随着国内企业研发的发展，与国外企业进行合作，比如项目的互相引进与交叉、药物研发的合作，甚至是临床开发的合作，在未来十年内会有很多的合作与发展空间。

　　（作者：总会理事，上海药明康德新药开发有限公司副总裁）